Les thérapies cellulaires et géniques au Canada

Un moment charnière
Le Canada a établi un réseau de chercheurs de classe mondiale qui mène des essais cliniques importants et obtient des résultats scientifiques déterminants en matière de thérapies cellulaires et géniques.
Nous en sommes maintenant à un moment charnière. Plusieurs thérapies cellulaires et géniques ont été approuvées au Canada, mais il y en a aussi des milliers d’autres en développement7.
Ces thérapies ont déjà une incidence réelle et transformatrice sur l’état de santé des patients, notamment en entraînant des améliorations significatives de la qualité de vie et, dans certains cas, en ayant le potentiel de guérir des maladies et troubles auparavant incurables, dont bon nombre de maladies et troubles rares8.
Les thérapies CAR-T servant à traiter certains cancers du sang en sont un bon exemple. Ces traitements consistent à prélever les lymphocytes T (cellules immunitaires) d’un patient, à les modifier pour qu’elles ciblent les cellules cancéreuses, puis à les réinjecter dans l’organisme du patient. Il a été démontré que les thérapies CAR-T mènent à un rétablissement plus rapide et à une survie à plus long terme, le tout avec une période de traitement plus courte qu’une chimiothérapie agressive – des résultats qui étaient rares pour ces cancers par le passé 9.
La thérapie génique traitant la maladie rétinienne constitue un autre exemple. Ce traitement innovant conçu pour restaurer la vision de patients atteints de troubles rétiniens héréditaires consiste à livrer, en une injection unique, une copie saine du gène directement dans la rétine du patient afin de cibler les gènes défectueux au niveau cellulaire. Cette thérapie utilise un vecteur viral, soit un virus spécialement modifié servant à livrer une copie fonctionnelle d’un gène, pour transporter le gène dans les cellules rétiniennes et ainsi leur permettre de fonctionner correctement tout en prévenant une perte de vision supplémentaire et même, dans certains cas, en améliorant la vue.
Quelle est la suite pour les thérapies cellulaires et géniques au Canada?
Le système de soins de santé canadien doit être prêt à répondre aux exigences des thérapies cellulaires et géniques qui évoluent rapidement. L’exploration de ce nouveau pan des technologies de la santé exige un engagement à fournir ces traitements de manière à privilégier un accès rapide et équitable.
Cet engagement est particulièrement important à l’égard des groupes isolés géographiquement qui n’ont pas toujours eu accès à des soins adéquats dans le passé et qui, par conséquent, sont confrontés à de moins bonnes conditions de santé 11.
Le Canada devrait travailler à établir un environnement qui offre le financement et les mécanismes de réglementation, la capacité du système de santé et le savoir-faire clinique qui sont nécessaires pour rendre accessible cette nouvelle génération de thérapies.
En raison de leur caractère unique et inédit, ces thérapies exigent de nouveaux types de collaboration entre les secteurs, les spécialités et les domaines thérapeutiques. Il faudra adopter de nouvelles approches à l’égard de nos systèmes de santé et réimaginer comment nos budgets, nos modèles de remboursement, et même la sensibilisation des patients et personnes soignantes sont mis en place.
Par exemple, les modèles de remboursement pourraient prendre en compte les améliorations potentiellement significatives de la qualité et de la durée de vie qu’offrent les thérapies cellulaires et géniques. Ces thérapies sont souvent destinées à des maladies et troubles rares ou pour lesquels il n’existe actuellement pas de traitements efficaces et représentent des économies potentielles à long terme malgré les coûts initiaux élevés12.
En engageant ces conversations et en agissant dès maintenant, nous pouvons tous profiter de cette évolution remarquable des traitements médicaux.